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儿童髓母细胞瘤如何治疗?儿童髓母细胞瘤有长期生存的案例

髓母细胞瘤是一种起源于小脑的中枢神经系统(CNS)肿瘤,约占全部脑肿瘤的1%。然而,髓母细胞瘤是儿童较常见的恶性脑癌,占儿童脑瘤的25-30%, 髓母细胞瘤通常发生在小脑的后颅窝或其与脑干的连接处。较近的研究为这些肿瘤的发
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  髓母细胞瘤是一种起源于小脑的中枢神经系统(CNS)肿瘤,约占全部脑肿瘤的1%。然而,髓母细胞瘤是儿童较常见的恶性脑癌,占儿童脑瘤的25-30%,

  髓母细胞瘤通常发生在小脑的后颅窝或其与脑干的连接处。较近的研究为这些肿瘤的发育生物学如何评估其临床行为提供了很好的见解。例如,较近对髓母细胞瘤SHH亚型的谱系追踪研究表明,这些肿瘤在出生后时期由暂时性外部生发层中异常持久的未分化神经嵴细胞产生,其通过另一种暂时性结构菱形唇的胚胎迁移形成。这些细胞在出生后的一年较终成为小脑内部颗粒细胞层内的成熟颗粒神经元。这些细胞可能不会完成迁移——沿着从菱形唇(在胚胎中形成小脑和脑干之间的关键界面)到小脑内适当位置的路径在任何地方建立自己。

  肿瘤的位置严重影响这些肿瘤在儿童早期的临床病程。不仅在SHH髓母细胞瘤亚型中,而且在其他髓母细胞瘤亚型中也观察到分子发病机制、肿瘤位置和临床行为之间的关系。

  典型地,髓母细胞瘤发生在髓质内,并扩张小脑以阻塞四脑室,产生颅内压升高的迹象,例如严重的晨间头痛、恶心、呕吐和精神状态改变。邻近脑干结构和退出颅神经的压迫可能产生局灶性神经缺损。例如,小脑蚓部和半球内的肿瘤分别引起步态共济失调和局灶性肢体不协调。如果任其发展,肿瘤细胞可能通过脑脊液(CSF)扩散到椎管。在少数情况下,髓母细胞瘤可全身转移至骨和骨髓。局限于小脑的肿瘤与通过脑脊液和血流转移的肿瘤有不同的症状。

  儿童髓母细胞瘤的治疗

  INC旗下国际神经外科顾问团(WANG)的专家成员、国际神经外科学院前主席James T.Rutka教授在论文《Initial Management of Childhood Brain Tumors:NeurosurgicalConsiderations》中就小儿髓母细胞瘤的治疗总结了以下要点:

  手术切除髓母细胞瘤是提高生存率治疗的较重要治疗方法,特别是对有局限性疾病的儿童。利用显微手术技术、术中成像和监测以及超声刀CUSA,可使全切除的神经功能缺损较小。当肿瘤浸润到脑干时,神经外科医生衡量手术的风险和收益,而非激进地手术。

  放射治疗是髓母细胞瘤患者治疗方案的一部分,术后辅助放射治疗可以提高生存率。放射区包括后颅窝和整个神经轴,其中包括肿瘤细胞的潜在扩散范围。不过,目前仍在设法确定较为合适的剂量,Rutka教授通常会根据患儿的详细病情为其制定专属的放疗方案,使其在延长生存期的同时也对患儿的生长发育和智力发育损害降至较低。对于3岁以下的儿童,选择延迟或不予放射治疗。质子治疗已被用于年轻患者的治疗,因为它的不良反应发生率和辐射毒性均低于传统放疗。当然,常规放射治疗的一些晚期并发症包括局灶性或弥漫性脱髓鞘、白质坏死、局灶性钙化和微血管病。

  很多化疗药物也已被用于治疗髓母细胞瘤。化疗的目标之一是增强疗效、延缓肿瘤生长进程(是对幼儿),甚至是为了避免对幼儿放疗;然而,单纯化疗对全切术后非转移性髓母细胞瘤患者是合适的,但对转移性髓母细胞瘤患者却是无效的。对于3岁以上患有非弥散性疾病的儿童,使用低剂量颅脊放射治疗加化疗可带来更高的5年无事件生存率。

  髓母细胞瘤术后比较常见的并发症是小脑性缄默症。一般在肿瘤切除手术后48至72小时内出现,可持续数周至数月,其伴有的症状有:肌张力减退、吞咽困难、偏瘫和情绪不稳定。其他常见的术后临时并发症有共济失调、偏瘫和伴有颅神经麻痹。因此,髓母细胞瘤的切除手术对于主刀医生的要求较高,否则患儿甚至有可能术后情况大不如前。

  INC加拿大Rukta教授的治疗案例

  一名8岁男童因持续的头痛、呕吐就诊,起初家人认为只是疲劳和感冒造成的小问题,于是为其请假休养,但病情并未好转,甚至持续了三个月,患儿还出现了躯干性共济失调,走路不稳、举止异常笨拙,此时家人才发觉事态严重,就医后患儿被诊断为髓母细胞瘤,但由于病情凶险、位置深在,医院委婉建议转院、由更有经验的医生治疗。患儿家属查阅了很多论文和期刊后,决心前往INC国际专家、国际神经外科杂志《Journal of Neurosurgery》主编James T.Rutka教授所在的SickKids医院,并希望由Rutka教授为其制定综合治疗方案以延长患儿的生存期。

儿童髓母细胞瘤

  Rutka教授仔细研究了患儿的病历资料后决定先行手术近全切肿瘤,随后辅以颅脊髓照射和周期性化疗,患儿对此耐受良好,并且带瘤生存长达8年之久,随访显示其顺利入学,虽然仍在接受后续治疗,但患儿一家认为“他已经足够幸运,感谢Rutka教授挽救了孩子的生命”。

  此外,Rutka教授还曾在TED演讲中交流过他的“奇迹”患者、“抗癌大使”朱利安的故事,他的治疗案例也鼓舞了其他脑瘤患儿及其家属,重拾治疗信心。

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  • 更新时间:2022-11-03 17:25:02

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